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鐮狀細胞病(SCD)是一種普遍的、危及生命的疾病，全世界約有740萬人患有SCD，且患病率正在增加，預計每年有超過50萬兒童出生時患有SCD。截至2021，該疾病總死亡數約37.6萬人。鐮狀細胞病可歸因于beta-hemoglobin遺傳突變。治療性誘導胎兒血紅蛋白(HbF)可改善該疾病并發癥并且一直被密切關注。CRISPR/Cas9基因編輯療法，通過編輯BCL11A基因，上調胎兒血紅蛋白（HbF）的表達，從而達到治療目的。名為Casgevy的基因編輯療法在去年獲批，為SCD患者帶來了潛在治愈的希望。然而，大多數SCD患者更需要一種服用便捷、可及性更高的治療方法。近日，諾華生物醫學研究團隊（Novartis Biomedical Research）在頂級學術期刊《Science》上發表了相關研究成果，描述了一種靶向WIZ的分子膠蛋白降解劑，該降解劑通過降解WIZ，上調HbF的表達，達到治療SCD的效果。

作者通過高通量篩選發現WIZ的分子膠蛋白降解劑dWIZ-1，并基于dWIZ-1優化得到藥代動力學性能更優越的dWIZ-2，在人源化小鼠和非人靈長類模型中，dWIZ-2不但成功誘導HbF的表達，還具有良好的耐受性，為開發SCD的創新口服療法帶來了希望。此外，降解WIZ這一歷史上的棘手靶點可能成為一種全球可及的SCD治療策略。